Világszerte több mint 6 000 ritka betegség létezik, amelyek a világ népességének mintegy öt százalékát érintik. Bár egyenként ritkák, összességükben komoly egészségügyi kihívást jelentenek, és a becslések szerint Szerbiában több mint 350 000 ember él valamilyen ritka betegséggel, olvashatjuk a Nova.rs cikkében.
Mint írják, Szerbiában több mint 400, ritka betegségekben szenvedő beteg kezelésére vonatkozó kérelem vár még mindig döntésre a Köztársasági Egészségbiztosítási Alap (RFZO) Ritka Betegségek Kezelésével Foglalkozó Bizottsága előtt. Olyan gyógyszerekről van szó, amelyeket szakorvosok javasoltak a szerbiai betegek kezelésére, beleértve a Duchenne-féle izomdisztrófiában, Friedreich-ataxiában, porfíriában, cisztás fibrózisban és spinális izomatrófiában szenvedő gyermekek terápiáit is.
A ritka betegségek 72 százaléka genetikai eredetű, és leggyakrabban gyermekkorban jelentkezik, miközben ezeknek a betegségeknek mindössze öt százalékára létezik megfelelő terápia.
A Ritka Betegségek Világnapját idén olyan időszakban tartják, amikor Szerbiának már két éve nincs hatályos Nemzeti Ritka Betegségek Programja. A stratégiai dokumentum 2022-ben lejárt, az új programot pedig még nem fogadták el, ami kérdéseket vet fel a diagnosztika, a kezelés, a rehabilitáció és az innovatív terápiák hozzáférhetőségének rendszerszintű tervezésével kapcsolatban.
Vladan Žikić, a Szerbiai Ritka Betegségek Nemzeti Szervezetének (NORBS) elnöke elmondta, idei prioritásaik közé tartozik az új Nemzeti Ritka Betegségek Programjának befejezése és elfogadása, valamint a betegek kezeléséhez szükséges megfelelő költségvetés biztosítása.
„Bár munkacsoport alakult, és jó az együttműködés az Egészségügyi Minisztériummal, az új programot még nem fogadták el, pedig elfogadása kulcsfontosságú a diagnosztika, a terápia és az innovatív gyógyszerek hozzáférhetőségének rendszerszintű tervezéséhez. A másik nagy kihívás a költségvetés, amely idén 10,2 milliárd dinár, ugyanannyi, mint tavaly. Ez a gyakorlatban azt jelenti, hogy az új betegek és új diagnózisok esetében a terápiákhoz való hozzáférés jelentősen megnehezül” – mutatott rá, hangsúlyozva, az illetékes intézményeknek további forrásokat kell biztosítaniuk, hogy az új betegek is hozzáférhessenek a kezeléshez, és hogy ez az év ne vesszen el azok számára, akik terápiára várnak.
Dr. Ivana Novaković professzor, a RFZO Ritka Betegségek Kezelésével Foglalkozó Bizottságának elnöke elmondta, a terápiákat illetően jelenleg több mint 930, több mint 60 különböző diagnózissal élő beteg részesül kezelésben a Szerb Köztársaság költségvetéséből biztosított forrásoknak köszönhetően, az RFZO Ritka Betegségek Kezelésével Foglalkozó Bizottságán keresztül. Ezek között a terápiák között a legkorszerűbb génterápiák is megtalálhatók, beleértve a spinális izomatrófia és a bullózus epidermolízis kezelésére szolgálókat. Ugyanakkor tény, hogy több száz beteg továbbra is döntésre vár.
„Olyan betegekről is szó van, akiknél már jóváhagyott terápiákról van szó, valamint olyanokról is, akik számára új, eddig nem finanszírozott gyógyszereket javasoltak. A ritka betegségek idei költségvetése 10,2 milliárd dinár, és az előzetes becslések szerint elegendő már a rendszerben lévő betegek terápiájának folytatására. Ugyanakkor további források nélkül rendkívül nehéz lesz biztosítani az új betegek kezeléshez való hozzáférését. Tekintettel arra, hogy a ritka betegségek területén folyamatosan jelennek meg új, innovatív terápiák, a költségvetés növelése elengedhetetlen ahhoz, hogy minél több beteg részesülhessen megfelelő kezelésben” – hangsúlyozta Novaković professzor.
A költségvetés az új betegek terápiájára már nem elég (Fotó: freepik)
